Distrofia muscolare, scoperta una nuova terapia
NAPOLI – Nuova speranza per i malati di distrofia muscolare: a descriverla sulle pagine della prestigiosa rivista scientifica ‘Stem Cells’, e’ il gruppo coordinato dal dottor Paolo De Coppi e dalla dottoressa Michela Pozzobon, sostenuto da Fondazione Citta’ della Speranza, Fondazione Cassa di Risparmio di Padova e Rovigo e Great Ormond Street Hospital Charity, Londra. Sfruttando collaborazioni internazionali con l’University College London, dove il dottor De Coppi e’ primario di Chirurgia Pediatrica, l’ Hopital Necker di Parigi, dove lavora la Prof. Marina Cavazzana-Calvo, leader nella terapia genica e cellulare, i ricercatori dell’ateneo patavino hanno dato nuova speranza alla cura delle miopatie ed in particolare delle distrofie muscolari. Da qualche anno infatti, il gruppo del dottor De Coppi ha scoperto la presenza di cellule staminali nel liquido amniotico. Queste cellule sono in grado di differenziare in diversi tessuti ed organi, ma solo oggi e’ chiaro, attraverso il loro trapianto in un modello animale di atrofia spinale muscolare, che potrebbero curare anche malattie genetiche.
La dottoressa Martina Piccoli, primo autore del lavoro, spiega che questi animali hanno la particolarita’ di avere affetto in modo grave il muscolo scheletrico. Il trapianto in singola dose di una piccola quantita’ di cellule staminali del liquido amniotico ha permesso a questi animali di sopravvivere per lungo tempo, ha fermato la progressione della malattia migliorando a guarendo la loro capacita’ motoria. I benefici si sono riscontrati anche dopo molto mesi dal trapianto. Questi risultati, seppur preliminari e ancora confinati al solo modello animale, sono quindi un’incoraggiante premessa allo sviluppo di un nuovo approccio di medicina rigenerativa, applicabile in futuro alla cura di malattie genetiche devastanti e fortemente invalidanti. Il dottor Paolo De Coppi e il team di ricercatori della Fondazione Istituto di Ricerca Pediatrica Citta’ della Speranza presenteranno i risultati delle loro ricerche al Presidente della Repubblica Giorgio Napolitano il prossimo 8 giugno in occasione della cerimonia inaugurale della Torre della Ricerca a Padova.